近日，復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院采用我國原創(chuàng)的基因編輯技術(shù)，成功治愈了一名巴基斯坦罕見病女童，使其擺脫輸血依賴，回歸正常生活。

艾莎此前患有重型β-地中海貧血癥，這是一種血液系統(tǒng)遺傳罕見病。她自出生后，就只能依靠定期輸血和藥物才能維系生命。

她的父母得知上海復(fù)旦兒科醫(yī)院在開展針對(duì)這一疾病的基因編輯療法臨床研究后，立即聯(lián)系了醫(yī)院。

治療團(tuán)隊(duì)采集了她的自體造血干細(xì)胞，送到專門的基因編輯工廠，通過上?？萍即髮W(xué)自主研發(fā)的高精準(zhǔn)變形式堿基編輯器，重建了艾莎的血紅蛋白的攜氧功能。

一個(gè)多月后，編輯后的造血干細(xì)胞回輸至艾莎體內(nèi)。隨著時(shí)間推移，她自身的血紅蛋白濃度穩(wěn)定增長(zhǎng)。