近日，復旦大學附屬兒科醫(yī)院采用我國原創(chuàng)的基因編輯技術，成功治愈了一名巴基斯坦罕見病女童，使其擺脫輸血依賴，回歸正常生活。

艾莎此前患有重型β-地中海貧血癥，這是一種血液系統(tǒng)遺傳罕見病。她自出生后，就只能依靠定期輸血和藥物才能維系生命。

她的父母得知上海復旦兒科醫(yī)院在開展針對這一疾病的基因編輯療法臨床研究后，立即聯(lián)系了醫(yī)院。

治療團隊采集了她的自體造血干細胞，送到專門的基因編輯工廠，通過上?？萍即髮W自主研發(fā)的高精準變形式堿基編輯器，重建了艾莎的血紅蛋白的攜氧功能。

一個多月后，編輯后的造血干細胞回輸至艾莎體內。隨著時間推移，她自身的血紅蛋白濃度穩(wěn)定增長。