202年的第1天，山東棗莊年僅4歲的脊髓性肌萎縮癥患兒小家樹，接受了諾西那生鈉的注射。此外，全國各地還有多名和他患同一種疾病的孩子，也在新年第1天收到了這份特殊的禮物，不少家長因此喜極而泣，這天他們等了太久了。

脊髓性肌萎縮癥10分罕見，在我國新生兒中的發(fā)病率約為1/6000~1/1萬。目前全國大約有3萬多名患者，2019年全球第1款治療這種疾病的藥物，諾西那生鈉注射液在我國獲批上市，但是每針將近70萬元的價格，讓大部分患兒家屬難以承受，再加上一年就要打三針，200多萬的開銷讓許多家庭望而卻步。

去年12月初，國家醫(yī)保局談判代表在和藥企“靈魂砍價”時金句頻出，觸動了許多人的心。經(jīng)過一個半小時的談判，期間企業(yè)代表多次離席商談，最終諾西那生鈉注射液的成交價定格在了33000人。

事實上，除了脊髓性肌肉萎縮癥治療藥物之外，還有血友病、法布雷病等7種罕見病治療藥物，也從新年開始進入醫(yī)保，我們有理由相信，未來會有更多罕見病藥物進入醫(yī)保目錄。

（編輯：張穎 靜靜）