2021年3月31日，國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)了擎樂?（瑞派替尼）的新藥上市申請（NDA），用于治療已接受過包括伊馬替尼在內(nèi)的3種及以上激酶抑制劑治療的晚期胃腸間質(zhì)瘤成人患者。擎樂?可廣泛抑制KIT和PDGFRα導(dǎo)致的GIST的突變激酶。4月17日，該藥于海南?？谏鲜?，胃腸腫瘤高峰論壇同日舉行，600余位胃腸腫瘤領(lǐng)域的專家與臨床醫(yī)生匯聚一堂，圍繞胃腸腫瘤的診療現(xiàn)狀與發(fā)展趨勢展開深入交流。

得益于“國九條”等優(yōu)惠政策，擎樂?在全球首次獲批后僅2個月就進(jìn)入海南樂城先行區(qū)惠及中國患者，并創(chuàng)下三個“首個”：樂城先行區(qū)首個與全球患者同步使用的新藥、首個特批帶離先行區(qū)使用的臨床急需藥品，首個落地的離島患者管理項目。隨著今年國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)了擎樂?用于晚期胃腸間質(zhì)瘤治療上市申請，這款創(chuàng)新藥物正式從海南走向全國。

胃腸間質(zhì)瘤（GIST）是發(fā)病率僅次于胃癌和結(jié)直腸癌的消化道腫瘤，中國每年約有3萬名新診斷患者，是美國和歐洲新診斷患者之和的兩倍，估計超過10萬名正在進(jìn)行治療的胃腸間質(zhì)瘤患者，而惡性胃腸間質(zhì)瘤也被認(rèn)為是最難以治療的腫瘤之一。

中國臨床腫瘤學(xué)會（CSCO）胃腸間質(zhì)瘤專家委員會主任委員，北京大學(xué)人民醫(yī)院胃腸外科主任葉穎江教授介紹，GIST的治療過程中面臨著很多挑戰(zhàn)，大部分的胃腸間質(zhì)瘤由一系列突變驅(qū)動，其中最常見原發(fā)突變的為KIT激酶突變和PDGFRα激酶突變。晚期、轉(zhuǎn)移的GIST患者在一線治療后，大都會出現(xiàn)耐藥情況。在瑞派替尼出現(xiàn)之前，三線治療之后的GIST患者由于過往治療手段無法抑制造成耐藥及疾病進(jìn)展的原發(fā)和繼發(fā)突變，缺乏有效治療方式。

擎樂?作為中國大陸首個獲批上市的GIST四線治療藥物，填補(bǔ)了中國患者在這一疾病治療領(lǐng)域的空白。中國醫(yī)師協(xié)會外科分會GIST診療專委會主任委員，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)醫(yī)院外科主任、胃腸外科主任曹暉教授介紹道，擎樂?是具有嶄新機(jī)制的“開關(guān)控制”抑制劑，一天一次口服，并且無需基因檢測，這對GIST患者來說是一個重要的里程碑。

再鼎醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官杜瑩博士在致辭中表示，由于缺乏有效的后線藥物，患者在治療上存在著巨大的未滿足需求。國家藥監(jiān)局對擎樂?的批準(zhǔn)將為中國四線GIST患者建立起全新的標(biāo)準(zhǔn)治療。

海南省抗癌協(xié)會理事長，海南省人民醫(yī)院胃腸外科周衛(wèi)平教授介紹，擎樂?于去年7月正式落地博鰲樂城先行區(qū)并惠及首位患者后，目前已經(jīng)累計惠及約20名患者。

在本次論壇上，中華慈善總會還啟動了“愛無間——GIST患者全程關(guān)愛社區(qū)”公益項目。該項目旨在通過數(shù)字化手段，對胃腸間質(zhì)瘤患者進(jìn)行線上線下的患教科普，由醫(yī)生對患者進(jìn)行疾病全程管理，幫助患者進(jìn)行規(guī)范化治療，從而獲得更好的生存獲益。

（看看新聞Knews記者：敖德芳 符雅 王則斌  實習(xí)編輯：駱惠）