５年前誕生的ＣＲＩＳＰＲ基因編輯工具像“剪刀”一般可剪切ＤＮＡ（脫氧核糖核酸），帶來了基因改造的醫(yī)學新革命?，F(xiàn)在，ＣＲＩＳＰＲ發(fā)明者之一、美國布羅德研究所張鋒團隊在此前基礎上研發(fā)出能剪切ＲＮＡ（核糖核酸）的新“剪刀”。這是基因編輯領域的又一個重大突破。

人類的許多疾病都與遺傳物質ＤＮＡ有關，ＣＲＩＳＰＲ技術在高效修改ＤＮＡ、為治愈疾病帶來希望的同時，也帶來安全和倫理上的顧慮。ＲＮＡ的作用是傳遞ＤＮＡ的遺傳指令，因此編輯修改這個“信使”以傳遞出正面的ＤＮＡ指令，理論上同樣能達到治療疾病的目的。

張鋒團隊２６日在美國《科學》雜志上報告說，他們在ＣＲＩＳＰＲ工具基礎上開發(fā)出了ＲＥＰＡＩＲ編輯系統(tǒng)，其基本元件是一種特定酶和一種特定蛋白質，能高效修改與疾病相關的ＲＮＡ單個堿基。

由于ＲＮＡ在人體內會自然降解，研究人員指出，這一編輯過程不會導致人類基因組的永久改變，而是“一個潛在可逆的修復”，相信這將為基礎研究和臨床治療提供一個新思路。

張鋒在一份聲明中說：“糾正致病突變是基因組編輯的首要目標之一?，F(xiàn)在，我們已經很擅于讓基因失活，但要恢復已丟失的蛋白質功能，挑戰(zhàn)要大得多。ＲＮＡ編輯這一新能力帶來更多可能，幾乎可以在所有細胞中恢復丟失的蛋白質功能，治療多種疾病?！?br/>

為驗證新工具在疾病治療上的潛力，張鋒團隊人工合成了會造成范可尼貧血和Ｘ－連鎖腎性尿崩癥的基因突變，并將這些突變引入人體細胞中，最后成功利用這一ＲＮＡ“剪刀”在ＲＮＡ層面上修復了這些突變。

該團隊表示，接下來他們將進一步改進ＲＥＰＡＩＲ的效率，并與輸送系統(tǒng)結合在動物模型特定組織中引入，進行ＲＮＡ修復實驗。