５年前誕生的ＣＲＩＳＰＲ基因編輯工具像“剪刀”一般可剪切ＤＮＡ（脫氧核糖核酸），帶來(lái)了基因改造的醫(yī)學(xué)新革命。現(xiàn)在，ＣＲＩＳＰＲ發(fā)明者之一、美國(guó)布羅德研究所張鋒團(tuán)隊(duì)在此前基礎(chǔ)上研發(fā)出能剪切ＲＮＡ（核糖核酸）的新“剪刀”。這是基因編輯領(lǐng)域的又一個(gè)重大突破。

人類的許多疾病都與遺傳物質(zhì)ＤＮＡ有關(guān)，ＣＲＩＳＰＲ技術(shù)在高效修改ＤＮＡ、為治愈疾病帶來(lái)希望的同時(shí)，也帶來(lái)安全和倫理上的顧慮。ＲＮＡ的作用是傳遞ＤＮＡ的遺傳指令，因此編輯修改這個(gè)“信使”以傳遞出正面的ＤＮＡ指令，理論上同樣能達(dá)到治療疾病的目的。

張鋒團(tuán)隊(duì)２６日在美國(guó)《科學(xué)》雜志上報(bào)告說(shuō)，他們?cè)冢茫遥桑樱校夜ぞ呋A(chǔ)上開發(fā)出了ＲＥＰＡＩＲ編輯系統(tǒng)，其基本元件是一種特定酶和一種特定蛋白質(zhì)，能高效修改與疾病相關(guān)的ＲＮＡ單個(gè)堿基。

由于ＲＮＡ在人體內(nèi)會(huì)自然降解，研究人員指出，這一編輯過(guò)程不會(huì)導(dǎo)致人類基因組的永久改變，而是“一個(gè)潛在可逆的修復(fù)”，相信這將為基礎(chǔ)研究和臨床治療提供一個(gè)新思路。

張鋒在一份聲明中說(shuō)：“糾正致病突變是基因組編輯的首要目標(biāo)之一。現(xiàn)在，我們已經(jīng)很擅于讓基因失活，但要恢復(fù)已丟失的蛋白質(zhì)功能，挑戰(zhàn)要大得多。ＲＮＡ編輯這一新能力帶來(lái)更多可能，幾乎可以在所有細(xì)胞中恢復(fù)丟失的蛋白質(zhì)功能，治療多種疾病?！?br/>

為驗(yàn)證新工具在疾病治療上的潛力，張鋒團(tuán)隊(duì)人工合成了會(huì)造成范可尼貧血和Ｘ－連鎖腎性尿崩癥的基因突變，并將這些突變引入人體細(xì)胞中，最后成功利用這一ＲＮＡ“剪刀”在ＲＮＡ層面上修復(fù)了這些突變。

該團(tuán)隊(duì)表示，接下來(lái)他們將進(jìn)一步改進(jìn)ＲＥＰＡＩＲ的效率，并與輸送系統(tǒng)結(jié)合在動(dòng)物模型特定組織中引入，進(jìn)行ＲＮＡ修復(fù)實(shí)驗(yàn)。