今年8月，巴基斯坦2歲女童小安娜專程來(lái)滬治療罕見(jiàn)神經(jīng)系統(tǒng)遺傳疾病。昨天（10月8日），復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院傳來(lái)好消息：小安娜順利接受了造血干細(xì)胞移植治療，而干細(xì)胞提供者，是小安娜剛剛在上海出生的親妹妹。

小安娜所患疾病叫做“異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良”，長(zhǎng)期神經(jīng)受損，將危及生命。造血干細(xì)胞移植，是目前最好的治療方法。

在當(dāng)?shù)蒯t(yī)生的建議下，她的母親又懷了一個(gè)孩子，希望臍帶血配型成功，以拯救小安娜。整個(gè)治療過(guò)程，需要羊水穿刺、基因檢測(cè)、分娩保留臍帶血、配型、造血干細(xì)胞移植等多個(gè)環(huán)環(huán)相扣的精準(zhǔn)醫(yī)療技術(shù)。經(jīng)當(dāng)?shù)貙＜彝扑]和兩次跨國(guó)線上會(huì)診，小安娜一家來(lái)到上海，在復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院進(jìn)行一系列診療。9月初，小安娜母親在醫(yī)院順利分娩，幸運(yùn)的是，嬰兒臍血配型與姐姐完全相合。

上午10點(diǎn)半，造血干細(xì)胞被緩緩注入小安娜體內(nèi)，約20分鐘，移植完成。之后，還需要幾周時(shí)間，慢慢建立正常的細(xì)胞功能。雖然等待小安娜的康復(fù)之路還很漫長(zhǎng)，但過(guò)去2個(gè)月在上海得到的醫(yī)療服務(wù)，讓他們一家感受到了溫暖和希望。

目前，復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院已經(jīng)完成40例“異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良”造血干細(xì)胞移植治療，為我國(guó)醫(yī)療機(jī)構(gòu)之最，成功率達(dá)70%到80%。