11月12日，細胞和基因治療藥品創(chuàng)新與臨床發(fā)展論壇在徐匯舉辦，論壇上，徐匯區(qū)市場監(jiān)管局聯(lián)合10家醫(yī)療機構(gòu)發(fā)布了全市首部《醫(yī)療機構(gòu)使用細胞治療藥品質(zhì)量管理指南》，為CAR-T創(chuàng)新藥品的使用提供了規(guī)范化的指導。

作為一種“私人定制”的活細胞藥品，CAR-T藥品已成功應用于臨床治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤，一經(jīng)上市便引起了各方的關注。目前，上海已有3款CAR-T藥品獲得國家藥監(jiān)局批準上市，數(shù)量占到全國的一半，有近20家醫(yī)療機構(gòu)通過相關持有人認證，正在或者即將臨床應用CAR-T藥品，處于全國領先地位。

120萬元一針的藥品，如何保證使用過程中質(zhì)量安全有效？相對于常規(guī)藥品由醫(yī)院藥劑科統(tǒng)一采購、統(tǒng)一管理模式，多數(shù)醫(yī)療機構(gòu)尚未明確CAR-T細胞治療藥品的具體責任部門。徐匯區(qū)市場監(jiān)管局藥化科負責人表示，有些醫(yī)院的藥劑科未參與到藥品交付過程，多由腫瘤科或血液科的一線醫(yī)護人員在病房內(nèi)直接進行藥品的接收、復蘇等環(huán)節(jié)操作，相關人員在藥品質(zhì)量管理上也相對缺乏經(jīng)驗，存在一定風險。

此次發(fā)布的《指南》中，首次提出將CAR-T藥品使用質(zhì)量管理納入統(tǒng)一的醫(yī)療機構(gòu)藥品管理體系，指導醫(yī)療機構(gòu)組建多學科診療團隊，由臨床使用細胞治療藥品的科室負責人作為細胞治療團隊負責人對細胞治療項目的各環(huán)節(jié)進行監(jiān)督，院內(nèi)其它部門明確職責，協(xié)同配合參與，有效保障患者使用藥品的質(zhì)量安全和可追溯。

復星凱瑞（上海）生物科技有限公司準入與公共事務高級總監(jiān)曹天睿在現(xiàn)場表示，由于CAR-T藥品是由活細胞制備的，成品需全程放置于超低溫冷鏈裝置中，患者在零售藥房購買藥品后，只能通過專門的運輸車輛交付到醫(yī)院指定的臨床科室人員手中。對此生廠商坦言，《指南》的發(fā)布，將很大程度保障CAR-T藥品零售-使用交付環(huán)節(jié)的質(zhì)量可控成為擺在監(jiān)管部門面前的難題。

針對這一難題，《指南》對CAR-T藥品使用環(huán)節(jié)全流程涉及的場所、藥品定購/采購、交付與驗收等環(huán)節(jié)的質(zhì)量管控要求和操作流程分別作出了具體規(guī)定，比如，明確了藥品送達至醫(yī)療機構(gòu)指定的場所后，根據(jù)持有人設定的驗收要求，由細胞治療藥品的生產(chǎn)、流通、使用方實施多方協(xié)同驗收。參與驗收的人員包括醫(yī)療機構(gòu)、持有人以及持有人委托配送的第三方企業(yè)、藥品經(jīng)營企業(yè)、患者或其家屬等。

徐匯區(qū)作為醫(yī)療資源的集聚區(qū)，三甲醫(yī)院數(shù)量占到全市四分之一，區(qū)域內(nèi)有5家醫(yī)療機構(gòu)已開展CAR-T藥品臨床使用，占全市的30%?！吨改稀钒l(fā)布后，對于醫(yī)療結(jié)構(gòu)，也在驗收、護理等方面有了規(guī)范化的自我管理標準。復旦大學附屬腫瘤醫(yī)院藥劑科主任劉繼勇表示，目前醫(yī)院已經(jīng)參照《指南》，制定了由醫(yī)療機構(gòu)、持有人以及持有人委托配送的第三方企業(yè)、藥品經(jīng)營企業(yè)、患者或其家屬四方參與的協(xié)同驗收制度，藥學部門根據(jù)職責全程跟蹤，確保藥品資質(zhì)文件齊全、外觀質(zhì)量合格。

徐匯區(qū)市場監(jiān)督管理局黨組成員、二級調(diào)研員高吾名表示，此次全市首發(fā)的《指南》是針對創(chuàng)新藥發(fā)展邁出的“第一步”，隨著更多創(chuàng)新藥械投入市場，監(jiān)管部門也將與時俱進，為促進新藥技術開發(fā)與轉(zhuǎn)化、成果應用與推廣保駕護航，讓“用得起”、“用得上”的細胞和基因治療產(chǎn)品早日惠及患者。